O co walczymy?

Każdego dnia walczymy o zdrowie naszych dzieci. W każdej sekundzie toczymy bitwy o życie. Łączy nas poważne starcie o głęboki oddech dla wszystkich chorych na mukowiscydozę. Pomóc im mogą przełomowe leki przyczynowe produkowane przez firmę Vertex Pharmaceuticals, tj. KALYDECO, ORKAMBI, SYMKEVI oraz TRIKAFTA/KAFTRIO. Leki te nie łagodzą objawów dramatycznie postępującej choroby, a jako pierwsze walczą z jej przyczyną – są kamieniem milowym w leczeniu mukowiscydozy. Środowisko medyczne jest pewne, że terapia lekami przyczynowymi absolutnie zmienia status choroby. To dzięki nim mukowiscydoza staje się chorobą przewlekłą, z którą się żyje, a nie na którą umiera się zbyt wcześnie. Również przykłady pacjentów z państw, w których nowe formy walki z mukowiscydozą są dostępne, bez cienia wątpliwości dowodzą, że przełomowe nowe leki wydłużają życie chorych, zmniejszają liczbę ich hospitalizacji, pozwalają im pracować, rozwijać pasje i spełniać marzenia. I przede wszystkim oddychać pełną piersią każdego dnia.  Ale jeszcze nie w Polsce, stąd nasze starania, by zmienić to jak najszybciej.

Na leki przyczynowe w mukowiscydozie czekaliśmy od narodzin naszych dzieci! Tych leków nie doczekało tak wielu młodych chorych, którzy już odeszli. Pragniemy z całych serc, by to się zmieniło.

Leki przyczynowe nierefundowane w Polsce

Lek KALYDECO jest obecnie finansowany ze środków publicznych w 26 krajach na świecie, w tym refundowany w 21 państwach: Australii, Anglii, Szkocji, Irlandii, Walii, Irlandii Północnej, Danii, Niemczech, Austrii, Szwajcarii, Francji, we Włoszech, Hiszpanii, Belgii, Holandii, Luksemburgu, Izraelu, Słowenii, Czechach, Kanadzie i Stanach Zjednoczonych, natomiast w 5 krajach: Rumunii, Węgrzech, Szwecji, Portugalii, Norwegii, jest finansowany ze środków publicznych i dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania. Przed podjęciem decyzji o finansowaniu terapii ze środków publicznych w wielu innych krajach Unii Europejskiej lek KALYDECO otrzymał rekomendację pozytywną lub pozytywną warunkową. Pozytywne rekomendacje wydały m. in.: agencje HAS (Francja), G-BA (Niemcy), czy AWMSG (Walia). W rekomendacjach zagranicznych agencji HTA, łącznie 11 z 15 było pozytywnych lub pozytywnych warunkowo.

Lek ORKAMBI jest obecnie finansowany ze środków publicznych w 23 krajach na świecie, w tym refundowany w 14 krajach: Australii, Anglii, Szkocji, Irlandii, Szwecji, Danii, Niemczech, Austrii, Włoszech, Hiszpanii, Holandii, Luksemburgu, Izraelu, USA, natomiast w 9 krajach: Rumunii, Węgrzech, Walii, Irlandii Północnej, Szwajcarii, Czechach, Portugalii, Francji, Norwegii, jest finansowany ze środków publicznych i dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania.

Lek SYMKEVI refundowany jest w Anglii, Austrii, Danii, Hiszpanii, Holandii, Irlandii, Irlandii Północnej, Niemczech, Szkocji, Walii. Jest finansowany ze środków publicznych i dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania również w Grecji, Szwajcarii i Szwecji. Poza Europą lek z tymi substancjami czynnymi jest refundowany również w Australii, Izraelu i USA.

KAFTRIO to lek, na który czekamy z niecierpliwością. Pod nazwą TRIKAFTA został zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych 21 października 2019 r. Ze względu na doskonałe wyniki testów miało to miejsce prawie pięć miesięcy przed planowanym terminem.
Decyzją Komisji Europejskiej KAFTRIO zostało dopuszczone do sprzedaży w Europie w sierpniu 2020 r. Oznacza to, że pacjenci w wieku minimum 12 lat z jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnych funkcji CFTR, jak również pacjenci od 12. roku życia z dwiema mutacjami F508del będą kwalifikować się do leczenia KAFTRIO. Lek refundowany będzie między innymi w Anglii, Irlandii Północnej, w Niemczech, Danii i Słowenii.
W Polsce nie rozpoczął się jeszcze proces refundacyjny leku, który ma szansę odmienić życie większości chorych na mukowiscydozę.

Pomóż nam i podpisz petycję!

 

Więcej o nas

l

Podpisz petycję

Petycja, która zostanie przekazana do Ministerstwa Zdrowia z prośbą o włączenie leków przyczynowych do listy leków refundowanych.

 

Dołącz do nas

Dołącz do naszej Inicjatywy, wspieraj nas w formie wolontariatu, przyczyniając się do efektywniejszej pracy w drodze do uzyskania celu!

Odwiedź nas na FB

Odwiedź nas na Facebooku i poznaj wszystkie z 2000 powodów, dla których tu jesteśmy!

Zapraszamy do kontaktu

Poprzyj naszą inicjatywę w uzyskaniu dostępu do drogiego leczenia mukowiscydozy lub dowiedz się więcej.

Media społecznościowe

Dane kontaktowe