Co to jest mukowiscydoza?

Czym jest Mukowiscydoza?

Mukowiscydoza to podstępna choroba, której na pierwszy rzut oka nie zauważysz. Jednak, gdy zapytasz chorych o ich samopoczucie i jakość codziennego życia, to z całą pewnością ich relacje Cię przerażą. Postępujące uszkodzenie narządów wewnętrznych przez zalegający w nich śluz i namnażające się bakterie objawia się bowiem trudnościami w oddychaniu, nawracającymi i częstymi infekcjami płuc, niskim wzrostem i słabym przyrostem masy ciała czy zaburzeniami w funkcjonowaniu układu trawiennego oraz rozrodczego.

Przyczyną mukowiscydozy (z ang. Cystic Fibrosis – CF) jest mutacja w genie kodującym białko CFTR, który chorzy dziedziczą po obojgu rodziców. Przez to dochodzi do zaburzeń w obrębie funkcjonowania komórek nabłonkowych wyścielających narządy układu oddechowego, pokarmowego i rozrodczego. W praktyce jednak oznacza tylko jedno – lata walki o każdy oddech i w miarę normalne funkcjonowanie w społeczeństwie.

Mukowiscydoza to:

Częste infekcje

Częste drenaże i inhalacje

Brak oddechu i fatalny komfort życia

Q

Trudny dostęp do podstawowego leczenia

Życie z mukowiscydozą

Częste infekcje i związana z tym konieczność wykonywania inhalacji, drenaży i przyjmowania wielu leków, to dla chorych na mukowiscydozę, jak i ich bliskich bardzo trudne chwile. Pamiętajmy, że średnia długość życia osób chorych na mukowiscydozę w Polsce wynosi 24 lata. To aż o 10-15 lat krócej niż w przypadku chorych leczonych w krajach z dobrze zorganizowanym systemem opieki medycznej.

Co roku diagnozowanych jest około 80 kolejnych dzieci. Łącznie choruje 2000 osób. 2000 powodów, dla których brak dostępu do odpowiedniego leczenia może doprowadzić do konieczności przeszczepienia płuc, a nawet przedwczesnej śmierci.

 

Na szczęście postęp w dziedzinie medycyny daje chorym na mukowiscydozę i ich rodzinom nadzieję na lepsze jutro. Objęcie opieką każdego z pacjentów przez wielodyscyplinarny zespół specjalistów oraz włączenie leczenia zasadniczego, zamiast objawowego, z pewnością złagodziłoby objawy towarzyszące chorobie i pozwoliło chorym na realizowanie swoich pasji i marzeń.

Mukowiscydoza w liczbach

2000

chorych w Polsce

24 lata

tyle wynosi średnia długość życia chorego w Polsce

300 000$

tyle potrzeba na leczenie jednej osoby rocznie

80

tyle dzieci rocznie rodzi się z mukowiscydozą

2000 powodów  – o co walczymy?

Walczymy o refundację leków przyczynowych

 

Każdego dnia walczymy o zdrowie naszych dzieci.

W każdej sekundzie toczymy bitwy o życie.

Łączy nas poważne starcie o głęboki oddech dla wszystkich chorych na mukowiscydozę.

21.04.2020

Pomimo panującej na świecie pandemii koronawirusa powodującego COVID-19 Vertex Pharmaceuticals ogłasza, że osiągnęło porozumienie ze Szwajcarskim Federalnym Urzędem Zdrowia Publicznego i Szwajcarskim Federalnym Urzędem Ubezpieczeń Społecznych w sprawie zwrotu kosztów ORKAMBI i SYMDEKO

 

07.04.2020

Kolejne spotkanie Vertex z Mukokoalicją i 2000 powodów. Vertex składa poprawioną ofertę dot. leków Orkambi i Kalydeco do Ministra Zdrowia.

 

27.02.2020

Pierwsze spotkanie dotyczące refundacji leków przyczynowych 2000 Powodów i Mukokoalicji z Vertex

 

26.02.2020

Nowa Zelandia ogłasza wpisanie Kalydeco na listę leków refundowanych

 

26.02.2020

2000 powodów wraz z Mukokoalicją publikuje wspólny apel zarówno do Ministra Zdrowia jak i spółki Vertex, w którym zwracamy się o refundację leków przyczynowych

 

06.02.2020

Za pośrednictwem mediów społecznościowych ruch społeczny 2000 Powodów ogłasza swoje powstanie

 

03.02.2020

Spotkanie ws. refundacji leków przyczynowych 2000 Powodów i Mukokoalicji w Ministerstwie Zdrowia

 

23.11.2019

Spotkanie w Krakowie ws. ujednolicenia wspólnych działań organizacji, pacjentów oraz rodzin i przyjaciół osób chorych na mukowiscydozę na rzecz refundacji.

 

22.11.2019

Francja mówi tak dla refundacji leku przyczynowego Orkambi

 

20.11.2019

Poseł Piotr Uruski składa interpelację poselską ws. refundacji leków przyczynowych

 

20.11.2019

Posłanka Magdalena Łośko składa interpelację poselską ws. refundacji leków przyczynowych

 

14.11.2019

Walia mówi tak dla leków przyczynowych: Orkambi, Symkevi, Kalydeco

 

22.10.2019

Australia mówi tak dla leku przyczynowego: Symdeco

 

21.10.2019

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuszcza do sprzedaży w USA lek o nazwie Trikafta (eleksakaftor, iwakaftor, tezakaftor), pierwszą terapię potrójną, dostępną w leczeniu pacjentów z najczęstszą mutacją mukowiscydozy.

 

17.10.2019

Negatywna decyzja Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją leku przyczynowego Kalydeco (iwakaftor).

 

14.10.2019

Rada Przejrzystości uznaje za zasadne objęcie refundacją leku przyczynowego: Kalydeco.

Trikafta Q&A

Więcej o nas

l

Podpisz petycję

Petycja, która zostanie przekazana do Ministerstwa Zdrowia z prośbą o włączenie leków przyczynowych do listy leków refundowanych.

Więcej informacji wkrótce.

Dołącz do nas

Dołącz do naszej Inicjatywy, wspieraj nas w formie wolontariatu, przyczyniając się do efektywniejszej pracy w drodze do uzyskania celu!

Odwiedź nas na FB

Odwiedź nas na Facebooku i poznaj wszystkie z 2000 powodów, dla których tu jesteśmy!

Zapraszamy do kontaktu

Poprzyj naszą inicjatywę w uzyskaniu dostępu do drogiego leczenia mukowiscydozy lub dowiedz się więcej.

Media społecznościowe

Dane kontaktowe